近五年產(chǎn)業(yè)收入年均增長9.2%、昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁集聚企業(yè)2180家，生物收入術(shù)正生命科學(xué)園內(nèi)在研管線180余條、醫(yī)藥沿技科學(xué)家創(chuàng)辦企業(yè)112家……一連串?dāng)?shù)字，增速勾勒出北京昌平生命醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展圖景。加速
作為未來科學(xué)城“兩谷一園”戰(zhàn)略布局的病患報核心引擎，昌平生命科學(xué)園不僅是新京國家級新型研發(fā)機構(gòu)匯聚、頂尖科研人才云集的昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁創(chuàng)新高地，也是生物收入術(shù)正生命科學(xué)技術(shù)實現(xiàn)“從0到1”原始突破、加速“從1到10”成果轉(zhuǎn)化的醫(yī)藥沿技關(guān)鍵平臺。日前，增速記者探訪生命科學(xué)園看到，加速在這里，病患報隨著醫(yī)藥健康初創(chuàng)企業(yè)的新京成長發(fā)展，前沿技術(shù)正加速從實驗室邁向病患床旁。昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系和共享平臺，也正源源不斷地為生命健康產(chǎn)業(yè)的源頭創(chuàng)新注入動能。
“意外失敗”實驗破局漸凍癥研發(fā)“三座大山”
當(dāng)前，生命谷已聚焦創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化落地需求，累計布局建設(shè)共享服務(wù)平臺57個，構(gòu)建了孵化、研發(fā)、中試、轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系。其中，2021年底投入運營的北京飛鏢國際創(chuàng)新平臺，是對標(biāo)國際頂級生物醫(yī)藥研發(fā)中心標(biāo)準(zhǔn)的高端創(chuàng)新項目的孵化加速平臺。近年來，不少生物醫(yī)藥企業(yè)從這里走出，其中，就包括“神濟昌華”。
神濟昌華（北京）生物科技有限公司成立于2021年11月，是第一家入駐飛鏢平臺的企業(yè)，也是第一個從平臺畢業(yè)的企業(yè)。當(dāng)前，神濟昌華已經(jīng)在生命科學(xué)園擁有了獨立的研發(fā)辦公區(qū)。企業(yè)聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO彭林告訴記者，核心管線源自清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院副院長賈怡昌教授實驗室在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域十余年的基礎(chǔ)科研成果，專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療領(lǐng)域的藥物研究。
人口老齡化已成為全球重大社會問題，而神經(jīng)退行性疾病是老齡化問題中最大的未滿足臨床需求。而RNA結(jié)合蛋白功能異?？赡苁且淮箢惿窠?jīng)退行性疾病的共同致病機制，針對此機制的治療方案有望成為老齡化相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的關(guān)鍵。
其中，漸凍癥是神濟昌華瞄準(zhǔn)的治療領(lǐng)域之一?！按饲埃覀儼悬c、遞送工具，以及可以適用于實驗的動物模型稱之為漸凍癥研發(fā)領(lǐng)域的‘三座大山’?！迸砹纸榻B，翻越高山的可能，源自一次“無法成功”的實驗：賈怡昌教授團隊將RNA結(jié)合蛋白突變敲入果蠅、小鼠和巴馬豬模型，但小鼠的表現(xiàn)異于其他二者模型，團隊發(fā)現(xiàn)，運動神經(jīng)元內(nèi)的某個特定基因阻止了小鼠發(fā)病，若將其敲掉，小鼠便在不久后出現(xiàn)漸凍癥表現(xiàn)。
“這個故事講來可能只需要幾分鐘，但團隊的實驗實際上用了十余年，機緣巧合下，打通了漸凍癥治療的通道?！迸砹终f正是因為這個無法成功的實驗，團隊找到精準(zhǔn)的靶點和動物模型，加上腺相關(guān)病毒載體基因遞送系統(tǒng)的成熟，漸凍癥 “缺藥少藥”的現(xiàn)狀或?qū)⒃谖磥淼玫礁淖儭?/p>
記者了解到，2023年5月，神濟昌華已完成首例漸凍癥病人用藥，24個月后病情穩(wěn)定，進展明顯減緩，未出現(xiàn)任何不良反應(yīng)。目前，漸凍癥的首研管線SNUG01正式獲得CDE臨床試驗?zāi)驹S可，這是繼今年3月FDA獲批后，本次獲批標(biāo)志著管線將正式開啟中美國際多中心臨床試驗。
干細胞療法或?qū)⒊蔀榕两鹕 翱赡妗敝委煹男孪Ｍ?/strong>
生命科學(xué)園內(nèi)，專注于神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病研究的企業(yè)不止一家。立足干細胞再生醫(yī)學(xué)治療領(lǐng)域，專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病細胞治療創(chuàng)藥研發(fā)的“慧心醫(yī)谷”，同樣成立于2021年。這一邊，企業(yè)瞄準(zhǔn)的是另一種困擾我國數(shù)以百萬患者晚年生活的疾病：帕金森。
作為第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，我國目前有300萬帕金森患者，每年以10萬人的速率增長。北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責(zé)任公司總經(jīng)理趙菁菁介紹，帕金森病程長，目前治療手段只能緩解癥狀，無法干預(yù)疾病進程，需長期用藥且副作用較大。
慧心醫(yī)谷承接了來自全球最大的帕金森診療中心——首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院的技術(shù)轉(zhuǎn)化成果：神經(jīng)誘導(dǎo)干細胞來源的多巴胺能前體細胞（iNSC-DAP）治療技術(shù)，將帕金森病干細胞治療作為首個細胞新藥開發(fā)管線。該技術(shù)可通過分化多巴胺能神經(jīng)元，實現(xiàn)生理條件下分泌多巴胺，達到改善帕金森病癥狀的目的，填補現(xiàn)有治療手段無法延緩或逆轉(zhuǎn)疾病進程的空白。
趙菁菁提到，在完成技術(shù)建立和小鼠及猴子體內(nèi)安全有效性驗證后，兩年前，國家衛(wèi)健委批準(zhǔn)該項目IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）備案，并在宣武醫(yī)院完成全球首例iNSC-DAP帕金森患者的手術(shù)移植。
預(yù)計今年，管線將完成中美雙報，此外，已布局針對脊髓損傷、腦損傷、癲癇的干細胞新藥管線，目前也處于早研和驗證階段。
政策、生態(tài)、專業(yè)、便利：成就生物醫(yī)藥創(chuàng)新熱土
神濟昌華和慧心醫(yī)谷的快速發(fā)展，不僅是科學(xué)家創(chuàng)新智慧的體現(xiàn)，也離不開昌平生命科學(xué)園這片創(chuàng)新沃土的滋養(yǎng)。新京報記者從未來科學(xué)城管委會生命科學(xué)服務(wù)處獲悉，今年1-4月，昌平區(qū)醫(yī)藥健康規(guī)上企業(yè)實現(xiàn)收入337.9億元、同比增長15.1%，1-5月醫(yī)藥健康規(guī)上企業(yè)實現(xiàn)產(chǎn)值170.7億元、同比增長8.8%；預(yù)計上半年醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)完成收入超550億元、產(chǎn)值超220億元。
在前沿賽道突破方面，昌平區(qū)聚焦重點領(lǐng)域發(fā)力，在細胞與基因治療領(lǐng)域，在研管線180余條，5個創(chuàng)新藥項目獲批進入臨床研究，新增安達生物等5個項目簽約落地。在AI+醫(yī)療領(lǐng)域，數(shù)坤科技新獲批2張AI三類器械證，昌平已累計獲批18張、占比全市38.3%。
為何前沿藥企與生物醫(yī)藥公司會扎堆兒昌平生命科學(xué)園？對于彭林和趙菁菁這樣的企業(yè)負責(zé)人來說，“政策優(yōu)”“生態(tài)好”“夠便利”“懂專業(yè)”是他們共同的答案。“早期的孵化平臺是現(xiàn)成的，里面有很多的共享設(shè)備，這意味著初創(chuàng)公司不用花大價錢去賣實驗室的設(shè)備，只需要設(shè)計實驗就夠了，這對于企業(yè)從無到有、完成第一步來說，非常重要?！迸砹种v起最開始的飛鏢國際創(chuàng)新孵化平臺給企業(yè)提供了非常大的便利，而在當(dāng)下，依靠昌平的全產(chǎn)業(yè)鏈服務(wù)體系和生態(tài)，企業(yè)與動物實驗平臺對接，“動物房”就位于公司樓下，也正助力企業(yè)實驗和成果轉(zhuǎn)化更加順利。
趙菁菁也提到，園區(qū)的專業(yè)度也成為企業(yè)落戶的重要參考?！肮芪瘯?wù)處的工作人員會更懂得企業(yè)的訴求和需求，也幫助我們找到自己的成長的節(jié)奏和研發(fā)產(chǎn)品的節(jié)奏。同時在融資方面，也正是因為這些‘專業(yè)性’，也為我們架起了高效溝通的橋梁。”
自2000年11月，生命科學(xué)園啟動建設(shè)，至今已近25年。未來科學(xué)城管委會醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)處副處長古海鋒講述，25年的積淀已經(jīng)賦予園區(qū)完整的生態(tài)，“無論是創(chuàng)新性，還是聚集性，這里的生態(tài)是全國絕無僅有的?！倍陙恚芪瘯苍谏鷳B(tài)的基礎(chǔ)上，加強體系建設(shè)，打造昌平特色的品牌IP。
新京報記者 田杰雄
編輯 張樹婧 校對 張彥君
相關(guān)文章
精彩導(dǎo)讀
熱門資訊
關(guān)注我們
