近五年產(chǎn)業(yè)收入年均增長9.2%、昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁集聚企業(yè)2180家，生物收入術正生命科學園內(nèi)在研管線180余條、醫(yī)藥沿技科學家創(chuàng)辦企業(yè)112家……一連串數(shù)字，增速勾勒出北京昌平生命醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展圖景。加速

作為未來科學城“兩谷一園”戰(zhàn)略布局的病患報核心引擎，昌平生命科學園不僅是新京國家級新型研發(fā)機構(gòu)匯聚、頂尖科研人才云集的昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁創(chuàng)新高地，也是生物收入術正生命科學技術實現(xiàn)“從0到1”原始突破、加速“從1到10”成果轉(zhuǎn)化的醫(yī)藥沿技關鍵平臺。日前，增速記者探訪生命科學園看到，加速在這里，病患報隨著醫(yī)藥健康初創(chuàng)企業(yè)的新京成長發(fā)展，前沿技術正加速從實驗室邁向病患床旁。昌平產(chǎn)業(yè)超前床旁全產(chǎn)業(yè)鏈服務體系和共享平臺，也正源源不斷地為生命健康產(chǎn)業(yè)的源頭創(chuàng)新注入動能。

“意外失敗”實驗破局漸凍癥研發(fā)“三座大山”

當前，生命谷已聚焦創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化落地需求，累計布局建設共享服務平臺57個，構(gòu)建了孵化、研發(fā)、中試、轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈服務體系。其中，2021年底投入運營的北京飛鏢國際創(chuàng)新平臺，是對標國際頂級生物醫(yī)藥研發(fā)中心標準的高端創(chuàng)新項目的孵化加速平臺。近年來，不少生物醫(yī)藥企業(yè)從這里走出，其中，就包括“神濟昌華”。

神濟昌華（北京）生物科技有限公司成立于2021年11月，是第一家入駐飛鏢平臺的企業(yè)，也是第一個從平臺畢業(yè)的企業(yè)。當前，神濟昌華已經(jīng)在生命科學園擁有了獨立的研發(fā)辦公區(qū)。企業(yè)聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO彭林告訴記者，核心管線源自清華大學基礎醫(yī)學院副院長賈怡昌教授實驗室在神經(jīng)科學領域十余年的基礎科研成果，專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療領域的藥物研究。

人口老齡化已成為全球重大社會問題，而神經(jīng)退行性疾病是老齡化問題中最大的未滿足臨床需求。而RNA結(jié)合蛋白功能異?？赡苁且淮箢惿窠?jīng)退行性疾病的共同致病機制，針對此機制的治療方案有望成為老齡化相關神經(jīng)系統(tǒng)疾病的關鍵。

其中，漸凍癥是神濟昌華瞄準的治療領域之一?！按饲埃覀儼悬c、遞送工具，以及可以適用于實驗的動物模型稱之為漸凍癥研發(fā)領域的‘三座大山’?！迸砹纸榻B，翻越高山的可能，源自一次“無法成功”的實驗：賈怡昌教授團隊將RNA結(jié)合蛋白突變敲入果蠅、小鼠和巴馬豬模型，但小鼠的表現(xiàn)異于其他二者模型，團隊發(fā)現(xiàn)，運動神經(jīng)元內(nèi)的某個特定基因阻止了小鼠發(fā)病，若將其敲掉，小鼠便在不久后出現(xiàn)漸凍癥表現(xiàn)。

“這個故事講來可能只需要幾分鐘，但團隊的實驗實際上用了十余年，機緣巧合下，打通了漸凍癥治療的通道?！迸砹终f正是因為這個無法成功的實驗，團隊找到精準的靶點和動物模型，加上腺相關病毒載體基因遞送系統(tǒng)的成熟，漸凍癥 “缺藥少藥”的現(xiàn)狀或?qū)⒃谖磥淼玫礁淖儭?/p>

記者了解到，2023年5月，神濟昌華已完成首例漸凍癥病人用藥，24個月后病情穩(wěn)定，進展明顯減緩，未出現(xiàn)任何不良反應。目前，漸凍癥的首研管線SNUG01正式獲得CDE臨床試驗默示許可，這是繼今年3月FDA獲批后，本次獲批標志著管線將正式開啟中美國際多中心臨床試驗。

干細胞療法或?qū)⒊蔀榕两鹕　翱赡妗敝委煹男孪Ｍ?/strong>

生命科學園內(nèi)，專注于神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病研究的企業(yè)不止一家。立足干細胞再生醫(yī)學治療領域，專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病細胞治療創(chuàng)藥研發(fā)的“慧心醫(yī)谷”，同樣成立于2021年。這一邊，企業(yè)瞄準的是另一種困擾我國數(shù)以百萬患者晚年生活的疾?。号两鹕?。

作為第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，我國目前有300萬帕金森患者，每年以10萬人的速率增長。北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責任公司總經(jīng)理趙菁菁介紹，帕金森病程長，目前治療手段只能緩解癥狀，無法干預疾病進程，需長期用藥且副作用較大。

慧心醫(yī)谷承接了來自全球最大的帕金森診療中心——首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院的技術轉(zhuǎn)化成果：神經(jīng)誘導干細胞來源的多巴胺能前體細胞（iNSC-DAP）治療技術，將帕金森病干細胞治療作為首個細胞新藥開發(fā)管線。該技術可通過分化多巴胺能神經(jīng)元，實現(xiàn)生理條件下分泌多巴胺，達到改善帕金森病癥狀的目的，填補現(xiàn)有治療手段無法延緩或逆轉(zhuǎn)疾病進程的空白。

趙菁菁提到，在完成技術建立和小鼠及猴子體內(nèi)安全有效性驗證后，兩年前，國家衛(wèi)健委批準該項目IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）備案，并在宣武醫(yī)院完成全球首例iNSC-DAP帕金森患者的手術移植。

預計今年，管線將完成中美雙報，此外，已布局針對脊髓損傷、腦損傷、癲癇的干細胞新藥管線，目前也處于早研和驗證階段。

政策、生態(tài)、專業(yè)、便利：成就生物醫(yī)藥創(chuàng)新熱土

神濟昌華和慧心醫(yī)谷的快速發(fā)展，不僅是科學家創(chuàng)新智慧的體現(xiàn)，也離不開昌平生命科學園這片創(chuàng)新沃土的滋養(yǎng)。新京報記者從未來科學城管委會生命科學服務處獲悉，今年1-4月，昌平區(qū)醫(yī)藥健康規(guī)上企業(yè)實現(xiàn)收入337.9億元、同比增長15.1%，1-5月醫(yī)藥健康規(guī)上企業(yè)實現(xiàn)產(chǎn)值170.7億元、同比增長8.8%；預計上半年醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)完成收入超550億元、產(chǎn)值超220億元。

在前沿賽道突破方面，昌平區(qū)聚焦重點領域發(fā)力，在細胞與基因治療領域，在研管線180余條，5個創(chuàng)新藥項目獲批進入臨床研究，新增安達生物等5個項目簽約落地。在AI+醫(yī)療領域，數(shù)坤科技新獲批2張AI三類器械證，昌平已累計獲批18張、占比全市38.3%。

為何前沿藥企與生物醫(yī)藥公司會扎堆兒昌平生命科學園？對于彭林和趙菁菁這樣的企業(yè)負責人來說，“政策優(yōu)”“生態(tài)好”“夠便利”“懂專業(yè)”是他們共同的答案?！霸缙诘姆趸脚_是現(xiàn)成的，里面有很多的共享設備，這意味著初創(chuàng)公司不用花大價錢去賣實驗室的設備，只需要設計實驗就夠了，這對于企業(yè)從無到有、完成第一步來說，非常重要。”彭林講起最開始的飛鏢國際創(chuàng)新孵化平臺給企業(yè)提供了非常大的便利，而在當下，依靠昌平的全產(chǎn)業(yè)鏈服務體系和生態(tài)，企業(yè)與動物實驗平臺對接，“動物房”就位于公司樓下，也正助力企業(yè)實驗和成果轉(zhuǎn)化更加順利。

趙菁菁也提到，園區(qū)的專業(yè)度也成為企業(yè)落戶的重要參考。“管委會服務處的工作人員會更懂得企業(yè)的訴求和需求，也幫助我們找到自己的成長的節(jié)奏和研發(fā)產(chǎn)品的節(jié)奏。同時在融資方面，也正是因為這些‘專業(yè)性’，也為我們架起了高效溝通的橋梁?！?/p>

自2000年11月，生命科學園啟動建設，至今已近25年。未來科學城管委會醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)處副處長古海鋒講述，25年的積淀已經(jīng)賦予園區(qū)完整的生態(tài)，“無論是創(chuàng)新性，還是聚集性，這里的生態(tài)是全國絕無僅有的?！倍陙?，管委會也在生態(tài)的基礎上，加強體系建設，打造昌平特色的品牌IP。

新京報記者 田杰雄

編輯 張樹婧 校對 張彥君